【云南网】进医保目录后 云南三名成人患者也打上了“天价救命药”

       1月27日,34岁的杜女士终于打上了治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(简称“SMA”)的特效药诺西那生纳。这是该“天价药”进医保目录后,云南省第三位使用的成年患者。

  杜女士的母亲介绍,女儿在10个月大的时候,自己拉着她的手,就可以到处走了。但是在一岁左右的时候,她发现孩子走路经常摔跤,“我们察觉到不对劲,就带孩子就医了。最终被确定为脊髓性肌萎缩症。”

  这么多年来,她跟丈夫一直都带着孩子到处看病,广州、北京、天津等地都跑遍了,“我们抱着一丝希望去各个医院,找各个医生看,但是也一直没有办法”。

  杜女士则表示,十岁的时候自己就完全丧失了行走的能力,17岁的时候在广州确诊为SMA,国内外都没有办法治疗,直到五年前诺西那生纳上市,但是当时的价格在70万左右,“根本治不起”。“今年,诺西那生纳被纳入医保,我看到了希望,也特别感恩,因为国家没有放弃我们这个罕见病群体。”

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医生为杜女士注射特效药诺西那生纳。

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诺西那生纳。

  云南省第一人民医院神经内科主任医师孟强介绍,杜女士属于SMAⅡ型,这一类型患者通常在6-18个月发病,可独坐,但行走受限,病情逐渐进展,最后需要借助轮椅进行移动。“此前我们治疗的两个SMA病人脊柱条件较好,临床上属于SMA Ⅲ型,今天就已经办理出院手续了。而杜女士年纪偏大,脊柱弯曲程度比较大,治疗难度也更大一些。”

  孟强还表示,SMA患者需要终生注射诺西那生纳进行治疗。“在患者首次注射诺西那生纳时,第一针在第0天腰椎穿刺后注射完成,14天后为第二针,28天后第三针,63天后第四针,经过四针后,让身体里面的药物快速达到一个负荷剂量,使脊髓退行性的运动神经元处于一种较高的药物浓度下,从而阻止运动神经元变性,在此之后,患者需要每4个月注射一针。”

  “初步研究证实,诺西那生纳对于SMA是有效的,也是安全的。”孟强希望患病人群不要放弃药物治疗,从当初70万的天价药,到现在3万多一针,可以发现,国家医保也在尽力保障这些患者家庭“治得起”,尽早接受治疗就能让患者有更多生的希望以及更好的生活质量。

  杜女士母亲也表示,现在女儿穿衣服、上卫生间等基本生活能力都需要外界帮助,“希望通过治疗,让她的身体能有所改善,如果能达到生活自理就好了”。



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