2022年1月7日上午，一5岁的脊髓性肌萎缩症患儿在云南省第一人民医院（下称：省一院）顺利注射治疗药物诺西那生钠。这是昔日近70万一针的天价药诺西那生钠注射液进入医保目录后，云南首位使用该药的患儿。

5岁的朵朵（化名）在出生几个月后，就被确诊为脊髓性肌萎缩症。2019年，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物“诺西那生钠注射液”在中国获批上市。但是面对近70万一针的药费，朵朵一家完全无法承担。朵朵的妈妈邹女士表示，即使是有援助计划的补贴，一年的药费也不是他们这样的普通家庭能够承担的。不过虽然无法药物治疗，但确诊后的4年多来，他们一家从来没有放弃过希望，“确诊时医生就告诉我们，孩子活不过2岁，但是我们没有放弃，一边帮女儿做康复治疗，一边在期待着好消息。”

2021年11月11日，在国家医保目录药品谈判现场，诺西那生钠注射液价格最终降到了33180元每针。这个好消息，让朵朵一家重新燃起了希望。2022年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地,1月4日，朵朵家接到省一院儿科的电话，得知孩子可以治疗后立刻住进医院，成功进行了第一次的药物注射治疗。

“这真的是这类疾病患儿的福音。很多家长告诉我，得知这个好消息后，他们非常激动，甚至抱头痛哭。”省一院儿科主任汤春辉表示，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，其特征是脊髓前角运动神经元退化，导致严重的肌肉萎缩、无力和进行性运动功能丧失，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。5岁的朵朵下肢已经基本丧失了运动能力，双手也只能进行有限地活动，如果再不进行药物治疗，病情只会发展得越来越严重。而现在，如果朵朵开始接受药物、康复等系统治疗，不仅能延缓病程，还能逐渐恢复运动能力。